【资料图】
新华社天津5月18日电（记者张建新）中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）张磊教授团队开展的肝脏靶向腺相关病毒（AAV）载体血友病基因治疗，目前通过对近50例血友病患者的治疗，取得显著成效。
近期举办的2023血液与再生医学论坛上，中国医学科学院血液病医院副所院长张磊介绍，血友病是一种遗传性凝血功能障碍的出血性疾病，患者会终身伴有凝血功能障碍，皮肤、关节、肌肉、黏膜、内脏等都有可能发生反复自发性出血，致残率高，严重影响正常的成长、学习、工作和生活，因此又被称为“玻璃人”。
张磊说，血友病的常规治疗方法是注射凝血因子，重型病人一周需要治疗两到三次，且需要终身治疗，治疗费用高昂，不但影响生活质量，也给家庭和社会带来沉重的负担。
据介绍，张磊团队在2019年启动了亚洲首个以肝脏靶向AAV为载体的血友病B基因治疗临床研究，纳入了10例重型/中重型的血友病B患者。在接受基因治疗后，绝大部分患者均无任何过度出血，也无需再输注凝血因子。
标签：
内容搜集整理于网络，不代表本站同意文章中的说法或者描述。文中陈述文字和内容未经本站证实，其全部或者部分内容、文字的真实性、完整性、及时性本站不做任何保证或者承诺，并且本站对内容资料不承担任何法律责任，请读者自行甄别。如因文章内容、版权和其他问题侵犯了您的合法权益请联系邮箱：5 146 761 13 @qq.com 进行删除处理，谢谢合作！
